Bugüne kadar yapılan deneylerde, günde bir kere ağız yoluyla alınan Risdiplam adlı ilacın kas hareketleri ve kontrolünü geliştirdiği görülmüştü.
Bu İngiltere’de son üç yılda onay alan üçüncü SMA tedavisi oldu.
Bunun diğerlerinden farklı ise bir enjeksiyona gerek olmaması ve tedavinin evde yapılabilmesi.
Genetik SMA hastalığı, yürüme, oturma, nefes alma ve yutkunmayı da etkileyen sinir hücrelerinin zamanla işlevsizleşmesi sonucu ortaya çıkıyor.
Hülya Özkoyuncu